据人民日报健康客户端不完全统计，根据处方药申报者付费法案（PDUFA）的预期目标日期，预计6月，美国食品药品监督管理局（FDA）将对3款罕见病创新药物的批准做出监管决定，涉及杜氏肌营养不良、血友病、重症肌无力三种罕见病。

药物名称：Delandistrogene moxeparvovec

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公司名称：Sarepta Therapeutics、罗氏

适应症：杜氏肌营养不良（DMD）

Sarepta Therapeutics公司与罗氏联合开发的delandistrogene moxeparvovec是一种基因疗法，旨在将编码微抗肌萎缩蛋白的转基因递送到肌肉组织以替代抗肌萎缩蛋白的主要功能。

杜氏肌营养不良（DMD）是一种罕见的X-染色体连锁遗传疾病，几乎只影响男性患者，是最常见的儿童神经肌肉疾病之一。患者在出生后不久就会出现炎症反应，导致肌肉纤维化以及肌肉的萎缩与退化，并且会逐步丧失步行与进食能力，预期寿命通常不超过40岁。

FDA已于2022年11月受理了该药的生物制品许可申请（BLA）并授予其优先审评资格。这一BLA申请是基于在临床前研究、生物标志物研究和临床功能研究所取得的积极结果。在临床试验中，SRP-9001显著提高患者肌肉中微抗肌萎缩蛋白的表达水平。5月24日，Sarepta Therapeutics公司宣布，FDA预计将在6月22日之前做出审评决定。

药物名称：Valoctocogene Roxaparvovec

公司名称：BioMarin Pharmaceutical

适应症：血友病A

valoctocogene roxaparvovec是一款使用AAV5病毒载体递送表达凝血因子VIII转基因的基因疗法。优势在于患者可能只需要接受一次治疗，肝细胞就可以持续表达因子VIII，从而不再需要长期接受预防性凝血因子注射。

血友病A以反复出血和慢性出血性关节病变等相关并发症为主要临床表现。目前，血友病A的主要治疗手段是定期输注凝血因子VIII，但频繁输注给患者生活带来了极大不便。

BioMarin制药公司于今年3月宣布，FDA已延长对该基因疗法的生物制品许可申请（BLA）的审查，并将新的PDUFA目标行动日期定为2023年6月30日。此前临床试验结果显示，该基因疗法能够稳定和持久地控制出血，与入组前一年的数据相比，单次输注该疗法后，患者的凝血因子VIII使用率和需要接受治疗的年化出血率分别降低99%和84%（p<0.001）。

药物名称：Rozanolixizumab

公司名称：优时比

适应症：全身性重症肌无力（gMG）

Rozanolixizumab是一款具高亲和性、皮下注射、靶向人类胎儿Fc受体（FcRn）的人源化单克隆抗体，可加速抗体代谢，减少体内致病的IgG自身抗体浓度。此在研药品已获得FDA与欧盟授予的孤儿药资格，用以治疗重症肌无力。

2023年1月，优时比宣布FDA已接受rozanolixizumab的BLA并授予其优先审评资格，这一申请主要基于MycarinG关键性3期临床试验的结果。结果显示，在带有AChR、MuSK抗体的重症肌无力患者中，rozanolixizumab可以显著减缓患者自基线至第43天期间的重症肌无力日常活动度（MG-ADL）分数，达到主要终点。